CRISPR-CAS9 Nedir? Ne işe yarar?
Gen düzenleme yöntemi CRISPR , laboratuvarda yetiştirilen hücrelerde oluşan ve hastalık yapan olan mutasyonların düzeltilmesi için harika bir yöntemdir. Fakat genetik bozukluğu olan insanları tedavi etmek için CRISPR kullanmak istiyorsak, çok büyük bir engeli ortadan kaldırmamız gerekmektedir: Vücuda bu moleküler makası sokmamız ve ihtiyaç duyulan dokuda DNA dilimlenmesini sağlamamız gerekir. İşte şimdi, tıp tarihinde ilk defa, araştırmacılar tarafından, ölümcül olabilen sinir ve kalp hastalıkları ile doğan insanların kanına CRISPR ilaçları enjekte edildi ve hastaların üçünde, karaciğerlerinde onları hasta eden zehirli protein üretiminin neredeyse durdurduğu gösterildi. Uygulanan bu CRISPR tedavisinin, transtiretin amiloidoz adı verilen bu hastalığınğ semptomlarını iyileştirip iyileştirmeyeceği tam olarak bilinmiyor; ancak raporlanan ilk veriler, tek sefer uygulanacak veya ömür boyu uygulanacak tedavilerin mümkün olabileceğine işaret ediyor. Bu, bilim camiası için oldukça heyecan veric